Một bước tiến quan trọng trong việc điều trị bệnh hồng cầu hình liềm (SCD) đã được đạt được khi bệnh nhân đầu tiên được điều trị bằng HBI-002, một loại thuốc thử nghiệm của Công ty dược phẩm Hillhurst Biopharmaceuticals. HBI-002 là một dạng lỏng uống của khí carbon monoxide với liều thấp.
Công ty dự kiến sẽ báo cáo dữ liệu ban đầu vào cuối năm nay. Việc này đánh dấu một cột mốc quan trọng trong việc tìm kiếm phương pháp điều trị mới cho căn bệnh này. “Điều trị cho bệnh nhân đầu tiên đánh dấu một cột mốc quan trọng,” Andrew Gomperts, người đồng sáng lập và CEO của Hillhurst, cho biết trong một thông cáo báo chí của công ty.
Thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 2a (NCT06144749) này, một phần được tài trợ bởi khoản tài trợ 3 triệu đô la từ Viện Tim, Phổi và Máu Quốc gia, một phần của Viện Y tế Quốc gia, đang thử nghiệm độ an toàn và khả năng dung nạp của HBI-002 khi được sử dụng với nhiều liều khác nhau ở tối đa 9 bệnh nhân.
Thử nghiệm có thể vẫn đang tuyển dụng người lớn và thanh thiếu niên từ 14 đến 55 tuổi, được chẩn đoán mắc bệnh SCD tại hai địa điểm ở Panama. Bệnh nhân có thể đang dùng hoặc không dùng hydroxyurea, nhưng nếu họ đang dùng, liều phải ổn định và được sử dụng theo chỉ định trong ít nhất một tháng trước khi tham gia thử nghiệm.
Các nhà nghiên cứu cũng đang xem xét dược động học – cách HBI-002 đi vào, di chuyển qua và ra khỏi cơ thể – và hiệu quả của nó trong việc giảm đau. Kết quả sẽ giúp thiết kế thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 2b lớn hơn mà công ty đang lên kế hoạch cho năm 2026.
Bệnh SCD là một tình trạng trong đó các tế bào hồng cầu có hình dạng bất thường chặn các mạch máu và giảm lượng oxy cung cấp cho các mô cơ thể. Điều này có thể gây ra các cơn đau nghiêm trọng đột ngột gọi là khủng hoảng tắc nghẽn mạch (VOCs). Hydroxyurea được chấp thuận để giúp giảm tần suất các cơn này, nhưng không phải tất cả bệnh nhân đều phản ứng tốt với nó.
“Vẫn còn một nhu cầu y tế chưa được đáp ứng đáng kể trong việc ngăn chặn các khủng hoảng tắc nghẽn mạch đau đớn mà bệnh nhân hồng cầu hình liềm trải qua. Chúng tôi hy vọng rằng sản phẩm thuốc mới của chúng tôi có thể cung cấp sự giảm đau có ý nghĩa cho bệnh nhân và gia đình của họ,” ông Gomperts nói.
Khí carbon monoxide có thể độc hại khi hít thở với liều lượng cao vì nó cạnh tranh với oxy để liên kết với hemoglobin, protein trong các tế bào hồng cầu vận chuyển oxy khắp cơ thể. Tuy nhiên, với liều lượng thấp, khí carbon monoxide thực sự có thể tăng cường ái lực của hemoglobin liên kết với oxy, giảm sự kết tụ của hemoglobin (tụ tập) và hình thành hồng cầu hình liềm trong SCD, đồng thời giúp giảm viêm.
Tất cả những tác động này có thể giúp giảm nguy cơ xảy ra VOCs. HBI-002 được thiết kế để cung cấp liều carbon monoxide thấp trong các giọt lỏng uống bằng miệng. Nó được thiết kế để sử dụng lâu dài trong môi trường gia đình, thay vì được hít thở như một loại khí.
Trong một thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1 (NCT03926819) liên quan đến 20 tình nguyện viên khỏe mạnh, không có tác dụng phụ nghiêm trọng nào được báo cáo với liều đơn hoặc liều lặp lại của HBI-002.
